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Mercoledì, 20 Novembre 2019

Spinraza, via libera dell’Aifa per la commercializzazione del nuovo farmaco: ieri sera è arrivata la notizia tanto attesa. Ed è giunta in piena campagna donazioni, a dimostrazione che la direzione intrapresa da Famiglie Sma è quella che può davvero cambiare il futuro di migliaia di pazienti, soprattutto bambini.

Proprio mentre il numero solidale 45521 (attivo fino al 9 ottobre), grazie allo spot di Checco Zalone fa il giro del web per dire “stop” all’atrofia muscolare spinale e ampliare la somministrazione della terapia nusinersen – da novembre 2016 effettuata in Italia per via compassionevole su 130 piccoli pazienti - l’Agenzia nazionale del Farmaco pubblica in Gazzetta ufficiale il risultato dell’iter avviato “per assicurare i requisiti di sicurezza ed efficacia” alla molecola che cambia il quadro clinico della patologia, autorizzando la sua immissione sul mercato per tutte le forme di Sma.

«Il percorso di valutazione della Commissione tecnico scientifica Aifa, supportata da un gruppo di esperti dell’Istituto Superiore di Sanità – commenta Daniela Lauro, presidente della Onlus nata per dar voce ai genitori dei bambini affetti dalla malattia genetica rara e spesso fatale - segue la strada intrapresa dall’agenzia statunitense Food and Drug Administration (FDA), che dallo scorso dicembre ha approvato Spinraza quale trattamento ufficiale per la Sma. La commozione e la gioia in questo momento sono indescrivibili: questo è davvero un momento storico nella lotta contro la malattia genetica rara che fino ad oggi ha mietuto indisturbata innumerevoli vittime in tutto il mondo. Tra qualche settimana le fiale saranno disponibili negli ospedali e verranno rese note le modalità d’accesso alla terapia».

L’effetto di Spinraza è stato dimostrato con uno studio clinico globale randomizzato condotto su 121 pazienti, che hanno ricevuto l’iniezione del farmaco nel fluido che circonda il midollo spinale (il cosiddetto liquido cefalorachidiano): il trial ha valutato la percentuale di pazienti con miglioramento dello sviluppo motorio, come il controllo della testa, la capacità di sedersi, di calciare, rotolarsi, strisciare, stare in piedi e camminare.

«Anche se i dati non sono ancora ufficiali – continua Lauro – nel nostro Paese i bambini che hanno avviato le infusioni attraverso il programma esteso di accesso al farmaco salvavita (Eap), hanno ottenuto risultati davvero incoraggianti, mostrando tangibili segni di miglioramento sotto il profilo motorio, laddove è emerso un maggior controllo dei muscoli della testa e dei movimenti degli arti. Spinraza riesce a compensare la necessità di una ventilazione permanente e a prevenire la morte nei bambini».

Adesso per poter beneficiare del trattamento e avviare la cura per tutti coloro che ne faranno richiesta, occorre l’aiuto di tutti: «Con le donazioni – conclude Lauro – potremo ampliare il target di pazienti, potenziare il personale medico, supportare le famiglie negli spostamenti ed estendere il raggio d’azione, implementando il numero di centri specializzati». La campagna di Famiglie Sma nei prossimi giorni sarà anche on the road: sabato 30 settembre e domenica 1 ottobre, infatti, i volontari e i bambini scenderanno in piazza con il gadget la “Scatola dei sogni 2017”, 500 grammi di pasta di grano duro che anche quest’anno porteranno in tutte le case il simbolo dell’associazione: la farfalla. I banchetti saranno presenti in oltre 100 piazze in tutt’Italia (la mappa su http://www.famigliesma.org/donaci-il-tuo-tempo/).

Dare massimo risalto a patologie che non possono più essere definite di “nicchia”. Ma anche affinare la diagnosi e incrementare le sinergie.   

Parte da queste premesse il “Primo meeting congiunto degli IRCCS pubblici della regione Puglia”, con avvio oggi presso l’Istituto di ricerca “De Bellis” di Castellana Grotte, per accendere i riflettori sulle recenti acquisizioni in campo gastroenterologico, e prosieguo domani e dopodomani al “Giovanni Paolo II” di Bari, nell’intento di sciogliere i nodi sulle nuove sfide dell’oncologia relativamente ai tumori rari.

Obiettivo dichiarato dai due Istituti: lavorare in rete al fine di migliorare la qualità delle prestazioni assistenziali e condividere la conoscenza sul tema.

Del resto, per far fronte a quelle che un tempo erano neoplasie orfane di diagnosi e cura, ora in progressivo incremento, l’Oncologico di via Orazio Flacco ha inaugurato un anno fa il “Centro regionale per la ricerca e la cura dei tumori rari” dedicato a Maria Ruggieri e guidato dal dottor Michele Guida, responsabile del Centro. Un percorso durato anni, tra sensibilizzazione e convegni tematici in collaborazione con l’associazione onlus “Maria Ruggieri” per la Ricerca su Angiosarcoma e Tumori rari di Terlizzi, diventato ora una opportunità per i pazienti e motivo d’orgoglio per il Direttore Generale Antonio Delvino, impegnato a garantire l’eccellenza nell’offerta sanitaria e l’umanizzazione della medicina; segno tangibile di un più semplice orientamento nell’ambito delle malattie che possono insorgere in qualunque organo e sistema, rappresentando globalmente circa il 20 per cento di tutti i tumori.

Di fronte alla diagnosi di tumore raro le incognite si moltiplicano. E allora, nel solco della mission del Centro, il convegno proverà a dare una risposta allo smarrimento di pazienti e familiari dinanzi a patologie non facili da diagnosticare e curare, considerato che le aziende farmaceutiche hanno scarso interesse a investire in ricerca e in sviluppo di nuovi farmaci da somministrare complessivamente a poche migliaia di ammalati.

La tre giorni  rivolta a pazienti e associazioni oltre che al personale medico e paramedico, sarà un viaggio di conoscenza a tutto tondo sulle varie categorie di tumori rari, con la partecipazione dei maggiori esperti nazionali. Questo primo evento congiunto sposa anche le scelte politiche regionali di costruire una rete oncologica pugliese e rappresenta un nuovo modello di aggiornamento ed approfondimento per medici e ricercatori.

 

Quest’anno è la Puglia ad ospitare il congresso annuale di WONCA Italia, il network delle Società scientifiche affiliate al World Organization of National Colleges and Academies of Family Madicine/General Practice, l’organizzazione internazionale dei medici di famiglia. In attesa del congresso, che si terrà a Lecce il 29 e 30 Settembre prossimi, ieri si è tenuto presso l’Ordine dei medici di Bari un Conference Exchange Programme che ha visto coinvolti 11 giovani medici provenienti da Gran Bretagna, Australia, Portogallo, Turchia, Lettonia e Olanda. Nel corso dell’incontro formativo Nicola Calabrese (UACP Bari) e Pietro Drago (MMG Aft di Trani) hanno presentato il servizio sanitario nazionale e illustrato la storia della medicina generale italiana e pugliese, mentre Pietro Scalera (Coordinatore attività interdisciplinari del CFSMG) ha descritto l'organizzazione della scuola di formazione in medicina generale barese, che rappresenta ormai un modello a livello nazionale. Michele Abbinante (Coordinatore Fimmg Formazione Puglia) e Gaetano Lops (Regional Exchange Coordinator Puglia) hanno poi delineato le prospettiva del medico in formazione nell’attuale sistema.

In special modo, durante l’incontro è stata descritta l’attuale organizzazione lavorativa della medicina generale in Puglia, con particolare attenzione alle forme di associazionismo complesso e con uno sguardo al futuro e al modello di gestione del paziente cronico della Regione Puglia, anche in un’ottica di formazione. Il corso di medicina generale gestito dall’Ordine di Bari – che rappresenta un modello a livello nazionale - è particolarmente all’avanguardia da questo punto di vista, perché prevede percorsi professionalizzanti all’interno degli ambulatori di MG, improntati alla presa in carico del paziente cronico. Di fatto a Bari la scuola di medicina generale è già pronta ad attivare quanto previsto dal piano nazionale della cronicità, con una serie di attività diagnostiche – dalla spirometria, al doppler, dall’elettrocardiogramma all’ecografia – eseguite negli ambulatori dei medici di famiglia. Inoltre, la scuola barese è molto attiva anche sul fronte della ricerca in Medicina Generale, con un’unità dedicata gestita dalla dottoressa Maria Zamparella.

L’incontro ha offerto l’opportunità di un proficuo confronto tra i medici baresi in formazione e gli ospiti internazionali, uno scambio culturale fondamentale per la crescita professionale, in un contesto che vede l'assistenza primaria rappresentare il futuro della medicina nel mondo. L’obiettivo per i prossimi anni è portare i medici del corso in Medicina Generale di Bari a fare esperienze formative all’estero.
È infatti necessario cominciare a parlare di mobilità internazionale durante la formazione in medicina generale, per elaborare strategie nuove nell’ambito delle cure primarie, anche con l’apporto di prospettive date da un’ottica internazionale. Al momento il corso in MG è purtroppo l’unico corso di specializzazione a non prevedere periodi di formazione all’estero.

Nella giornata di oggi, grazie alla collaborazione dei tutor baresi di medicina generale, i medici in formazione provenienti dall'estero saranno ospitati presso gli ambulatori di medicina generale della provincia per osservare sul campo il lavoro della medicina generale pugliese.

Le attività continueranno a Lecce il 28 Settembre, con il workshop del Movimento Giotto, il 29 e 30 Settembre con il Congresso nazionale WONCA Italia.

In occasione della European Biotech Week in programma da oggi, 25 settembre, sino al prossimo 1 ottobre, opportunità per avvicinare il grande pubblico alle biotecnologie, l’Istituto di ricerca barese ha deciso di diventare tappa privilegiata di un viaggio alla scoperta delle più avanzate tecnologie.  

La bussola dei visitatori indicherà, in particolare, la direzione della “Biobanca”, la innovativa struttura inaugurata lo scorso luglio presso l’Oncologico, unica accreditata in Puglia, che consente di conservare fino a 2 milioni di campioni biologici.

La settimana con il tema “Porte aperte nelle Biobanche. Non solo collezione, ma Biobanca di salute” comincia già domani 26 settembre alle 10 presso la sala conferenze dell’Istituto Tumori  dove ricercatori, rappresentanti dell’industria farmaceutica, del settore produttivo biomedicale e della società civile, nonché pazienti, risponderanno alla domanda “A cosa mi serve una biobanca oncologica”. L’incontro è rivolto a studenti, ricercatori, pazienti curiosi e appassionati di biotecnologie.

Il programma proseguirà mercoledì 27 settembre a partire dalle 10 e fino al tardo pomeriggio, con  la visita guidata alla Biobanca. Accompagnerà e orienterà gli ospiti il Direttore della Biobanca, il dottor Angelo Paradiso, insieme ai suoi collaboratori, il dottor Antonio Tufaro e il dottor Giuseppe Pelagio, pronti a erudire sulle tecnologie del freddo, metodologie di crioconservazione, metodiche di manipolazione e analisi; non mancheranno indicazioni sull’itinerario che il campione biologico esegue a partire dal paziente, attraverso i laboratori di aliquotaggio e di caratterizzazione immunofenotipica, fino al congelamento a -20°C, -80°C, -143°C, -179°C.

«La ricerca attuale in campo oncologico, ma anche in generale per tutte le malattie, fa leva sull'utilizzo e sullo studio di campioni biologici, provenienti dai pazienti, che vengono trattati e crioconservati con procedure ben definite- spiega il dottor Paradiso- Il laboratorio garantisce che questo processo avvenga secondo criteri etici, tecnici e metodologici idonei. Per questo è fondamentale che i cittadini sappiano quello che facciamo nella Biobanca e quali potrebbero essere gli utilizzi della raccolta di tessuti sani e tumorali, liquidi biologici e frammenti di DNA che qui si custodiscono e trattano». 

 

 

#facciamolotutti. È l’invito a donare per sostenere i bambini affetti da Sma, che hanno ritrovato la speranza grazie a Spinraza, il farmaco salvavita in grado di inibire la patologia neuromuscolare che nella sua forma più grave conduce alla morte. Da oggi (venerdì 22 settembre) fino al 9 ottobre l’associazione Famiglie Sma lancia l’appello nazionale per donare e continuare a sostenere il percorso sanitario avviato negli ultimi mesi da 130 bambini, con incoraggianti risultati soprattutto nella fascia 0-6 mesi.

#facciamolotutti. Perché basta chiamare da telefono fisso o inviare un sms al numero solidale 45521, per contribuire con 2 o 5 euro a raggiungere tre obiettivi prioritari nella lotta alla SMA: ampliare il target dei piccoli pazienti per la somministrazione della terapia; reclutare e potenziare il personale medico specializzato; approntare centri regionali dove effettuare il trattamento per via intratecale (la molecola si assume tramite puntura spinale e prevede il ricovero in day hospital di almeno 24 ore, con cinque iniezioni nei primi sei mesi).         

«Per la prima volta nella storia dell’atrofia muscolare spinale è disponibile un farmaco capace di migliorare il quadro clinico delle persone affette – sottolinea la presidente di Famiglie SMA Onlus Daniela Lauro – la ricerca scientifica effettuata in tutti questi anni ha portato i risultati sperati: abbiamo bisogno del supporto di tutti per far sì che questa severa malattia genetica possa finalmente non fare più paura. Spinraza a dicembre del 2016 è stato approvato in America e a maggio di quest’anno in Europa: adesso aspettiamo l’autorizzazione dell’Agenzia italiana del farmaco per l’avvio della commercializzazione nel nostro Paese».  

#facciamolotutti. Parola di Checco Zalone, che con ironia e grande sensibilità ha affrontato un tema sociale delicato e fino a poco tempo fa perlopiù sconosciuto. Uno spot provocatorio che strappa un sorriso, che commuove ed emoziona, senza quel pietismo che troppo spesso diventa barriera architettonica. Un invito alla riflessione, che apre il dibattito sulle cure innovative, scuotendo l’indifferenza e la diffidenza. «Checco Zalone è straordinario – racconta la barese Anita Pallara, 28 anni, sulla sedia a rotelle da quando ne aveva 3, psicologa e donna piena di energia, affetta da SMA e da sempre in prima linea per far conoscere la malattia – grazie al successo e ai risultati raggiunti con lo spot dell’anno scorso (oltre 7 milioni di visualizzazioni e 250mila euro raccolti), siamo riusciti a ottenere la distribuzione gratuita del farmaco, che ha dimostrato concretamente di prolungare la nostra aspettativa di vita. I fondi della campagna 2017 servono a non tardare l'avvio delle somministrazioni, perché per alcuni bambini aspettare un mese può fare davvero la differenza».

#facciamolotutti. Per Mirko, per Jacopo, per Matteo. Per i 500 bambini (potenziali destinatari del farmaco) che sarà possibile sostenere attraverso le donazioni al numero 45521. Perché la vita è un diritto di tutti. Questo è il più grande messaggio da inviare.

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